Персонализированная медицина

Самым большим достижением и главным научным направлением современного мирового здравоохранения начала 3-го десятилетия 21 века стала персонализированная медицина, нацеленная на индивидуально подобранное лечение крайне тяжелых пациентов с различными типами онкологических злокачественных новообразований (ЗНО), а также на индивидуализированную терапию наследственных болезней нервной системы (НБНС) и органических болезней центральной нервной системы (ЦНС). Главный принцип персонализированного подхода к лечению конкретного пациента основан исключительно на получении и анализе его персональных данных молекулярно-биологической (геномной, транскриптомной, протеомной, метаболомной и секретомной) диагностики и созданию для каждого больного индивидуального клеточного и/или генотерапевтического препарата, способного оказать этиопатогенетическое лечение на основе выявленных молекулярных маркеров .

Сегодня возможность применения персонализированного подхода к лечению трудноизлечимых и орфанных (редких) болезней пациентов регламентирована Приказом Министра Здравоохранения РФ №186 от 24 апреля 2018 года «Об утверждении Концепции предиктивной, превентивной и персонализированной медицины». Основываясь на рекомендациях данного приказа Министра Здравоохранения России, основной стратегией развития персонализированной медицины в нашем клиническом госпитале были выбраны несколько основных приоритетных направлений персонализированной, превентивной и предиктивной медицины: онкология, неврология, аутоиммунные болезни, орфанные наследственные болезни нервной системы, а также проблемы долголетия и увеличения средней продолжительности жизни человека. Выбор этих направлений обусловлен многолетними научными наработками наших ученых, достижения которых в этой области запатентованы в России (30 патентов РФ и патент США). Основными компетенциями этой работы были определены следующие :

1. Разработка и создание научно-обоснованных методических рекомендаций по применению биотехнологий предиктивной, превентивной и персонализированной медицины в неврологии, онкологии и гериатрии;
2. Сбор, проведение анализа и обработка молекулярно-биологических (генетических, протеомных, транскриптомных, метаболомных) данных биоматериала пациентов с неврологическими и онкологическими заболеваниями с применением нейрокомпьютерных сетей и искусственного интеллекта;
3. Использование геномных и постгеномных биомаркеров для мониторинга эффективности диагностики и лечения неинфекционных нервных и онкологических болезней цивилизации;
4. Разработка, создание, доклинические и клинические испытания и регистрация неманипулированных и маломанипулированных клеточных препаратов, биомедицинских клеточных продуктов (БМКП) и генотерапевтических препаратов для персонализированной регенеративной и постгеномной медицины неврологических и онкологических пациентов;
5. Разработка и применение ДНК -реставрированных гемопоэтических стволовых и прогенеторных клеток для терапии в лечении ряда неизлечимых наследственных, онкологических, аутоиммунных и нейродегенеративных и орфанных болезней нервной системы;
6. Создание, регистрация и применение аутологичных клеточных вакцин, нагруженных вирусоспецифичными или патоспецифичными белковыми антигенами у больных с нейроонкологическими болезнями;
7. Вирусолитическая терапия для персонализированного лечения фатальных онкологических и неврологических заболеваний;
8. Разработка стандартов эффективности и безопасности применения клеточных препаратов и БМКП в неврологии, онкологии и гериатрии.

На разработку и создание персонализированного клеточного препарата для конкретного пациента после выявления основных генетических и протеомных маркеров процесса и дополнительных соматических мутаций в геноме его ГСК, ведущих к осложнениями наследственных болезней иногда уходя от 2-х до 6 месяцев кропотливой работы большого коллектива иммунологов, генетиков и молекулярных биологов, а иногда это время затягивается и до 1 года. Более того, пока нам не всегда удается в 100 % случаев реставрировать пострадавшие ГСК у пациента и выбрать те, где нет генетического дефекта и неотрансформаций. В своей работе по созданию персонифицированных лекарств, клеточных препаратов и БМКП мы не применяем технологий генного редактирования, использования векторов, плазмид и вирусов для доставки генных конструкций в клетку, а используем исключительно природоподобный механизм саногенеза (существующий в природе инструмент самовосстановления ГСК) часто делящихся клеток, который называется гомологическая рекомбинация (равнозначная замена) участков ДНК мутаций на двухцепочечных ДНК и РНК здорового донора. Мы предоставляем аутологичной (собственной) клетке самой использовать биоматериал, который она «может взять» из предоставленного ей генетического ресурса в виде ДНК собственного организма из других тканей или разрешенной к клиническому применению на человеке лекарственной субстанции «Панаген», содержащей ДНК здорового донора. Главным достижением наших молекулярных биологов стала возможность биоуправления рекомбинантной ситуацией в собственной ГСК и создании оптимальных условия в которых этот механизм способен сработать на ГСК у конкретного пациента. Наша задача удостовериться в качестве проведенной самореконструкции этих стволовых клеток, отсутствии в них неопластических трансформаций и отсутсвии дополнительных мутаций, которые привели к неустойчивости генома.